50'den fazla ülke onayladı Spinraza (nusinersen), ancak hepsi ihtiyacı olan hastaların kullanımına sunmadı.
spinal musküler atrofi
-
18 Ocak 2019
-
14 Aralık 2018
Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xxxx) tip 1 spinal müsküler atrofinin (SMA) tek seferlik tedavisi olarak FDA tarafından öncelikli inceleme almak.